Mato Grosso está entre os estados que vão aplicar remédio de até R$ 11 milhões no SUS

Zolgensma, usado no tratamento da AME tipo 1, é um dos medicamentos mais caros do mundo e agora é oferecido gratuitamente em unidades especializadas da rede pública

Mato Grosso está entre os 17 estados brasileiros, além do Distrito Federal, que possuem centros de referência habilitados para aplicar o Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, agora oferecido gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A terapia é usada no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, doença genética rara que afeta os movimentos e a respiração de bebês ainda nos primeiros meses de vida.

O medicamento, que custa entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões por dose na rede privada, começou a ser aplicado nesta quinta-feira (15) em unidades especializadas de Brasília e do Recife. Com a incorporação ao SUS, o Brasil se junta a um grupo restrito de apenas seis países no mundo que oferecem essa terapia de ponta pela rede pública.

Além de Mato Grosso, os centros de referência estão localizados no Distrito Federal e nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo — totalizando 17 estados e o DF.

Segundo o Ministério da Saúde, o Zolgensma é indicado para crianças com até seis meses de idade que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. As famílias devem procurar um dos 28 serviços de referência credenciados para triagem, exames e avaliação médica, conforme definido no protocolo clínico oficial.

A incorporação do medicamento ao SUS foi viabilizada por meio de um acordo com a farmacêutica fabricante, que condiciona o pagamento à comprovação da eficácia do tratamento — modelo conhecido como pagamento por performance. Antes disso, o Zolgensma era fornecido apenas por meio de ações judiciais. Segundo o Ministério da Saúde, mais de 160 decisões judiciais obrigaram o custeio da medicação em casos individuais.

Com a chegada do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras disponíveis para AME tipo 1, ampliando drasticamente as chances de vida e desenvolvimento motor de bebês com a doença. A expectativa do governo federal é que entre 130 e 140 pacientes sejam atendidos com o novo protocolo nos próximos dois anos.

Dados do IBGE mostram que, entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, ao menos 287 foram diagnosticados com AME tipo 1. A doença é causada por uma mutação genética que impede a produção de uma proteína essencial para os neurônios motores. O Zolgensma atua substituindo a função do gene afetado, por meio de uma única dose de terapia gênica.